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迪巴赛证实革命遗传治疗的功效

A picture of two researchers, Professor Hasan Mukhtar and Dr. Deeba Syed, talking in an 的fice.
博士。赛义德(右)交谈与教授哈桑·穆赫塔尔。

赛义德皮肤科副研究员迪巴,内外全科医学士,博士的部门,最近证实的早期测试的有效性通过aseem安萨里的实验室在生物化学系研制了革命性的抗癌机制。

由安萨里实验室中合成的分子靶向的遗传状况弗里德里希共济失调,其通过用于转录和产生蛋白质的遗传密码中复制信号扰乱生产关键蛋白frataxin的。

赛义德解释用通俗的问题:

“在正常情况下,RNA聚合酶的,澳门银河手机基因转录的蛋白质-'walks’酶,拿起遗传密码,并转录的代码以产生所述蛋白质。在患病的基因,一些在代码中信号的重复,有点跳闸聚合酶,并防止它走就可以了。”由安萨里实验室开发的分子设计来把自己绑定到基因和“向前拉RNA聚合酶所以它一直不顾任何重复走在基因“。

安萨里实验室上它们的合成分子中同时建立的细胞系,并从各种例弗里德里希共济失调衍生的细胞系进行细胞培养实验。他们发现,它的工作,增加了患病的变体蛋白的表达。

“下一步是确认动物的现象,这是当他们走近我们。”

赛通过注入两个患病和正常细胞带有萤光素酶报告到免疫抑制的小鼠(通常用于测量肿瘤的癌症研究规模生物发光化合物)开发的病症的小鼠模型。然后将化合物注射到这些动物和几种类型的读出的被用来衡量其效能。

“我们能够以明确的方式,该化合物可以增加基因的转录显现。我们目前正在设计后续实验中其他疾病的转基因小鼠模型来补充这些早期的研究。”经过进一步的确认,该实验室安萨里可以开始开发用于分子临床部署。

一旦实施,就可以有广泛的影响。虽然分子是专门研发和测试,对弗里德里希共济失调,这使得它的有效工作机制“可能造成的转录功能障碍的不同阶段的疾病的不同阵列上采取行动,”根据文章中宣布的科学发现。

换句话说,安萨里的合成分子可能会导致有效治疗遗传性疾病的大量和受其影响的患者。

迪巴赛义德是教授哈桑·穆赫塔尔的实验室的科学家。她由穆赫塔尔实验室客座研究员,在巴基斯坦真纳大学的durdana克瓦在这个项目的帮助。

在订购的科学杂志的读者可以在这里阅读文章: //science.sciencemag.org/content/358/6370/1617

一篇澳门银河手机考研: //www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29192133